该协议进一步推动了Alexion通过基因组医学改变患者预后的雄心，并为澳门在线赌城娱乐提供了协同机会
投资组合包括临床前基因治疗计划和在多个治疗领域具有潜力的使能技术
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 今天宣布，它已经进入了辉瑞公司的临床前基因治疗计划和使能技术组合的最终购买和许可协议. (辉瑞). 该协议进一步推动了Alexion和澳门在线赌城娱乐的承诺，即通过补充互补的管道资产和创新技术来推进下一代基因组药物.
作为协议的一部分, 此次交易将为Alexion带来一系列新型腺相关病毒(AAV)衣壳. AAV衣壳已被证明是一种有效的机制，用于基因治疗和基因编辑的治疗性基因货物.1 这些新资源建立在Alexion和澳门在线赌城娱乐在基因组医学方面的综合能力之上, 最近因收购LogicBio而得到加强, 目的是开发新的基因疗法，提高安全性和有效性. 此外，Alexion将寻求从辉瑞引进与该投资组合相关的人才.
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 他说:“今天的宣布代表着Alexion和澳门在线赌城娱乐成为基因组医学行业领导者的雄心又向前迈出了一大步, 哪一种药物有可能改变甚至治愈患有严重疾病的患者. 澳门第一赌城在线娱乐期待着继续澳门第一赌城在线娱乐的工作，开发具有广泛治疗应用的增强平台和技术，同时整合一流的专业知识，加速有前景的治疗进入临床.”
不止7个,000种已知罕见疾病, 大约80%的罕见疾病被认为是由基因突变引起的.2,3 基因组药物旨在通过解决故障基因来治疗或治愈这些疾病. 这可以通过加法来实现, 改变或使基因失活以帮助身体对抗疾病.4
金融方面的考虑
根据协议, Alexion将以最高10亿美元的总对价，收购辉瑞早期罕见病基因治疗组合的资产并获得其授权, 加上销售的分级版税.
Alexion计划在2023年第三季度完成交易，但须满足成交条件.
笔记
Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 澳门在线赌城娱乐内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, 公司. 作为罕见病领域近30年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
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澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, 肾 & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门在线赌城娱乐.com 并在推特 @上关注公司澳门在线赌城娱乐.
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参考文献
1. 王丹，等. 腺相关病毒载体作为基因治疗传递的平台. Nat Rev药物发现. 2019; 18 (5): 358 - 378.
2. 食品及药物管理局. 食品及药物管理局的罕见病. 可在:http://www.食品及药物管理局.gov /患者/ rare-diseases-食品及药物管理局. 2023年7月访问.
3. 欧洲委员会. 公共卫生专家组. 罕见疾病. 可在:http://health.ec.欧罗巴.欧盟/ non-communicable-diseases / expert-group-public-health / rare-diseases_en. 2023年7月访问.
4. 食品及药物管理局. 基因疗法如何治愈疾病. 可在:http://www.食品及药物管理局.gov /消费者/ consumer-updates / how-gene-therapy-can-cure-or-treat-diseases. 2023年7月访问.
艾德里安·坎普
公司秘书
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