Rare Disease

改变罕见病患者的生活


Our commitment

澳门第一赌城在线娱乐的使命是改变罕见病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, 澳门第一赌城在线娱乐可以研究和开发创新药物, 支持获取和倡导罕见病社区.
 

澳门第一赌城在线娱乐认为倾听是澳门第一赌城在线娱乐的责任, understand, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. 澳门第一赌城在线娱乐的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么推动了澳门第一赌城在线娱乐所有的努力.

未满足的医疗需求和世界市场


400 million

世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响,其中一半是儿童.

>7,000

目前已知存在罕见病,但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案.

十分之三的儿童

患有罕见疾病的人活不到五岁生日.




澳门第一赌城在线娱乐在罕见病方面的策略


Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研究和开发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里,澳门第一赌城在线娱乐已经将澳门第一赌城在线娱乐的产品线多样化到其他罕见疾病. Today, 作为澳门在线赌城娱乐的一部分, 澳门第一赌城在线娱乐正在澳门第一赌城在线娱乐的科学平台之间搭建桥梁,重点是为全世界的人们带来更多创新药物.


澳门第一赌城在线娱乐的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:




Our R&D approach


For 30 years, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, 今天,澳门第一赌城在线娱乐继续引领这一潮流. 澳门第一赌城在线娱乐的成功与倾听、理解和回应澳门第一赌城在线娱乐所服务的社区息息相关.

Rare disease R&D提出了独特的挑战,需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在澳门第一赌城在线娱乐以患者为中心的方法的推动下,澳门第一赌城在线娱乐通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法,以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.




Our people


澳门第一赌城在线娱乐投资并重视那些相信澳门第一赌城在线娱乐的目标的重要性并理解如何实现它的人. 澳门第一赌城在线娱乐所做的一切, 澳门第一赌城在线娱乐有能力并承诺尽澳门第一赌城在线娱乐个人最大努力大声疾呼,加快澳门第一赌城在线娱乐对罕见病患者的集体影响. 澳门第一赌城在线娱乐的文化植根于诚信, inclusiveness, 澳门第一赌城在线娱乐致力于加入和支持澳门第一赌城在线娱乐生活和工作的社区.


我很高兴能与Alexion的同事一起发现, 开发和提供药物,改变罕见病患者的生活. 澳门第一赌城在线娱乐也期待将Alexion的补充生物学平台应用于澳门在线赌城娱乐更广泛的早期产品线领域, 让澳门第一赌城在线娱乐的罕见疾病药物能够在澳门在线赌城娱乐拥有强大影响力的许多国家提供给患者.

Marc Dunoyer, Alexion首席执行官




Join our team

澳门第一赌城在线娱乐是创新者、领导者和合作者. 澳门第一赌城在线娱乐所做的一切的核心是一种强烈的愿望,即追求最艰巨的挑战,为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.





Our medicines


澳门第一赌城在线娱乐无法在本网站上提供澳门第一赌城在线娱乐处方药的详细信息, 遵守规定.

澳门第一赌城在线娱乐的药物在个别国家获得了特定用途的批准,澳门第一赌城在线娱乐为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的澳门在线赌城娱乐网站,了解更多关于澳门第一赌城在线娱乐药物的信息. 请注意,在一些国家,澳门第一赌城在线娱乐不允许提供太多, 有时是任何, 关于澳门第一赌城在线娱乐处方药的信息,所以你应该寻找其他值得信赖的来源. 一定要向医疗保健专业人员咨询有关药物的建议.


Kanuma

sebelipase alfa

Soliris

eculizumab

Strensiq

asfotase alfa

Ultomiris

ravulizumab




澳门第一赌城在线娱乐的罕见病产品线


每天都在推进澳门第一赌城在线娱乐的管道

澳门第一赌城在线娱乐正在建立对补体生物学的基本理解,并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. 澳门第一赌城在线娱乐继续向新的领域发展,在这些领域有很大的未满足的需求和机会,帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.


罕见病(截至2023年7月28日)

Phase 1

Phase 1

Phase 2

Phase 2

Phase 3

Phase 3

LCM Projects

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